Genrebehandlingens bekymmer och fakta

Vetenskapen om genterapi verkar äntligen komma i åldern eftersom denna kraftfulla teknik når en punkt där den kan hjälpa dem med några av de svåraste att behandla genetiska sjukdomar. Dess godkännande för allmän medicinsk användning för ett antal sjukdomar framträder överhängande. I själva verket har European Medicines Society redan godkänt sitt första genterapi läkemedel.

Men alla exemplen och försöken hittills involverar somatisk cellterapi .

Det betyder att de bara förändrar cellernas genetik i andra patienter än spermierna spermier eller äggceller.

Genterapi på Germline-genen

Genterapi på bakterieceller genererar många kontroverser eftersom alla förändringar blir ärftliga (sedan avkomman tar emot det manipulerade DNA). Detta gör det exempelvis möjligt att inte bara korrigera en genetisk defekt som orsakar bubbelspojksyndrom i patienten, utan också att eliminera defekten permanent i efterföljande generationer av den familjen. Detta exempel är en relativt sällsynt genetisk sjukdom men det finns många andra, till exempel Huntingtons sjukdom eller Duchenne muskeldystrofi, som är vanligare och kan teoretiskt elimineras i familjer som lider av dessa störningar.

Medan en sjukdom helt eliminerad i en familj är en spektakulär fördel, är det oroande att om något oförutsedda inträffar (som leukemi, introducerades den till en del av den första gruppen av barn som behandlades för en immunbristssyndrom med hjälp av ett genterapi-tillvägagångssätt), överförs det genetiska problemet till de ofödda barnen i kommande generationer.

Orsaken till spridning av genterapi i könstillfällen eller biverkningar till kommande generationer är visserligen själv allvarlig nog att stoppa någon hänsyn till genmodifierad genetisk terapi, men misstag är inte det enda problemet.

En annan oro är att denna typ av manipulering kan öppna möjligheten att infoga gener för att ge upplevda fördelaktiga egenskaper, såsom ökad intelligens, en tendens till höghet , eller till och med specifika ögonfärger.

Moralisk oro över att använda denna teknik för genetiska förbättringar är emellertid inte en omedelbar praktisk fråga, eftersom vetenskapen inte har tillräckligt med grepp om genetiken som är involverad i det mesta av denna typ av komplexa egenskaper för att göra genterapinärenden för att ändra någon av dem även genomförbara vid denna tidpunkt.

Kontroverser över tyngdsterapier och den vetenskapliga metoden

I slutet av 1990-talet fanns det en betydande mängd diskussioner om potentialen för germline-genterapi och de etiska problem som åtföljer den. Det fanns ett antal artiklar som behandlar detta ämne i Nature och Journal of the National Cancer Institute.Den amerikanska föreningen för framsteg för vetenskap organiserade även forumet för mänskliga germlineinterventioner 1997, där vetenskapliga och religiösa företrädare verkade fokusera på vad som borde eller borde inte göras, snarare än det faktiska läget för vetenskapen vid den tiden.

Intressant är det emellertid en liten aktuell diskussion av germline-terapi. Kanske var tragedin av Jesse Gelsinger, som dog som ett resultat av ett allvarligt allergiskt svar under en genterapiförsök vid University of Pennsylvania 1999, och den oförutsedda utvecklingen av leukemi med de spädbarn som behandlades för en immunförsvar i början av 2000-talet har skapat en viss ödmjukhet, och gav en bättre uppskattning av försiktighetsåtgärderna och försiktighetsproceduren.

Den nuvarande betoningen tycks vara mer på att producera solide resultat och robusta förfaranden att bygga på, i motsats till att trycka på kuvertet framåt för att uppnå nya spektakulära botemedel. Visserligen kommer häpnadsväckande resultat att inträffa, men för att producera praktiska och säkra behandlingar är många stränga, metodiska och ofta plodding vetenskapliga studier nödvändiga.

Framtidspotential för Germlinterapier

Eftersom framsteg på fältet fortsätter, och den mänskliga genetiska manipulationen blir mer robust, förutsägbar och rutin, kommer frågan om germline-terapi att återuppstå. Många ritar redan tydliga avdelningar och riktlinjer om vad som är tillåtet eller inte. Den katolska kyrkan har till exempel utfärdat specifika riktlinjer för typen genterapi som den anser lämplig.

Några skulle vara dumma nog att överväga terapeutiska prövningar i terapi med tanke på vår nuvarande begränsade förståelse av denna mycket komplicerade procedur.

Även om forskare i Oregon aktivt driver en mycket specialiserad form av genmodifierad genterapi, som bara förändrar DNA som är avdelat i mitokondrier. Även detta arbete har dock dragit kritik. Även med en mycket bättre förståelse för genomik och genetisk manipulation sedan det första genterapietestet 1990, finns det fortfarande stora skillnader i förståelse.

Det är sannolikt att det i slutändan kommer att finnas tvingande skäl att genomföra bakteriebehandlingar. Att skapa riktlinjer för hur framtida tillämpningar av genterapi bör regleras, skulle emellertid bara baseras på spekulationer. Vi kan bara gissa på våra framtida möjligheter och kunskaper. Den verkliga situationen, när den kommer, kommer att vara annorlunda och sannolikt förskjuta både etiska och vetenskapliga perspektiv.